基因疗法，失聪者的福音球藻怪 发表于  2014-04-26 10:03研究人员发现一种治疗耳聋的基因治疗方法。这种方法是将可以刺激人耳听觉感受器再生的基因插入到无害的病毒中，通过注射这种经过基因改造的病毒，失聪者将可以恢复听力。这是世界首个针对失聪的基因治疗方法。在短短两个月的时间里，重度失聪者就可以恢复听力。临床试验将于下月展开。
       这种治疗方法可使失聪者获得比现有其他技术手段更加自然的听觉——助听器只是将声音放大；人工耳蜗虽然能将声波转化为大脑可识别的电信号，但是它无法从声波中甄别出自然频率，这就导致使用者很难区别人声和音乐。堪萨斯大学医学中心的辛里奇·斯塔艾克（Hinrich Staecker）表示：“问题的关键是恢复人们的自然听力。我们希望的是修复人们的耳朵而不是用人工设备模拟它。”由于内耳中很多精密的结构位于人体最坚硬的骨骼（头骨）中，所以关于人耳的工作原理尚有很多未解之处。 
       我们知道声波进入人耳后，会使鼓膜产生震动。这种震动会通过三块听小骨传递到位于内耳的耳蜗。耳蜗中的柯蒂氏器上分布着很多听觉感受器——成排的内毛细胞和外毛细胞。声波通过外耳放大后，使内毛细胞产生振动，导致毛细胞顶部附近的离子通道的打开，神经递质通过通道进入细胞。这一过程会引起耳蜗神经元产生电信号，信息就这样被传入了大脑。
柯蒂氏器上的毛细胞。图片来源：NewScientist
       外伤、药物、噪音可能造成毛细胞死亡，这些毛细胞一旦死亡就无法再生。2003年时，科学家发现特定基因可以促使毛细胞周围的支持细胞转化为毛细胞。去年，斯塔艾克和他的同事们将其中一种名为Atoh1的基因插入到无害的病毒中，再将这种经过基因改造的病毒注射到毛细胞几乎全部死亡的小鼠体内。两个月后，小鼠的听力提高了20分贝。 
现在，斯塔艾克将这一技术应用到了人身上。下个月，他们会征集45名听力严重受损的志愿者参与实验。这些志愿者大多是由于药物副作用导致失聪，他们耳内的毛细胞几乎全部死亡，但是支持细胞还在。这种治疗可能存在的副作用仅限于耳部手术后常见的头晕和恶心。治疗用到的病毒并不会扩散到注射区域以外，而且也不会和患者自身的DNA发生重组。斯塔艾克预计这种方法将可以帮助1%到2%的失聪患者，在美国大概有700万人将得益于这种新的治疗方法。